潜在全球首款！基因疗法获EMA推荐上市
Fondazione Telethon今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议在欧盟（EU）批准基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-
基因疗法
科学家利用声波和基因疗法实现靶向癫痫发作控制
莱斯大学研究团队成功开发出一种革命性的癫痫治疗方法，通过结合超声波技术和基因疗法，实现了对大脑特定区域癫痫发作的精准控制，无需开颅手术或永久性植入设备。这一突破性进展为癫痫及其他神经系统疾病的治疗开辟了全新路径。
关键蛋白水平提升超95%！小分子疗法进入关键试验；超4亿美元！双强联合推进基因疗法全球开发
Vesper Bio宣布，其在1b/2a期SORT-IN-2研究取得积极顶线结果。该试验旨在评估其在研口服疗法VES001用于治疗与颗粒蛋白前体（progranulin）突变相关的无症状额颞叶变性（FTD-GRN）患者的作用。根据该试验的积极结果，Vesper
“be focused on” 与 “focus on” 的核心区别
be focused on 是系表结构（be + 过去分词），表示主语所处的状态。例如：
CCSN 2025 | 魏佳莉教授：肾脏疾病的细胞和基因疗法
10月21—25日，中华医学会肾脏病学分会第二十八届学术年会（CCSN 2025）在郑州市举行。10月23日，海南省人民医院魏佳莉教授作大会报告。详情如下。
礼来加码基因疗法领域布局 押注一针复明的基因革命
美国制药巨头礼来在官网宣布，将收购美国生物科技公司Adverum Biotechnologies, Inc.，并将其实验性产品Ixo-vec纳入管线。
95%患有&
一项突破性基因疗法为患有ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺乏症导致的重症联合免疫缺陷，“泡泡囊儿童”病）的儿童带来了持久、无需供体的治愈希望。据最新研究，该疗法已经有效治愈了95%接受治疗的患儿。
基因疗法实现重大突破：高胆固醇治疗疗效接近 50%
当血液中胆固醇水平过高时，可能发展为高胆固醇血症，损伤动脉并危及心脏健康。巴塞罗那大学与俄勒冈大学的研究团队近日公布了一项前景广阔的新疗法，不仅能有效控制胆固醇水平，更为抗击动脉粥样硬化（一种与动脉壁脂肪斑块积聚相关的疾病）开辟了新途径。
基因疗法大逆转！从210万天价药到人人用得起，这家公司做到了
“打一针210万美元，这药是金子做的吗？”2019年，当诺华的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma获批时，社交媒体上炸开了锅。有人算账：这价格够在北京五环外买套小两居，还带精装修。更扎心的是，全球能用上这药的患儿不过几千人——资本狂欢的背后，是“小众奢侈品
N Engl J Med | 当寂静被打破：基因疗法让遗传性耳聋儿童重闻世界之声
声音，是物理世界最迷人的振动，也是生命体验中不可或缺的维度。我们依赖它沟通，感知危险，欣赏艺术，建立情感连接。然而，对于一群孩子而言，世界从诞生之初就是一片寂静的旷野。先天性耳聋 (Congenital Deafness) 中，有相当一部分是由基因缺陷所致，其
AAV基因疗法，从明星载体到药企“弃子”
安全性问题频出，Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售，Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
救命药变 “夺命药”？AAV基因疗法接连致死，遭FDA停售，药企跑路
Sarepta的AAV疗法Elevidys刚卖没多久，就因为患者死在肝衰竭上被FDA喊停；Capsida针对儿童的AAV试验，又出人命直接中止。
基因疗法首次治疗毁灭性脑病！最早明年上市
荷兰基因治疗公司uniQure近日公布的数据显示，这种基因治疗的益处在多项临床指标上均具有统计学显著性。研究人员观察到，接受治疗的患者脑脊液中，与神经退行性病变相关的一种毒性蛋白水平有所降低。基于这些研究结果，uniQure计划明年向监管机构申请批准这种治疗方
复健资本新药创新基金孵化企业星明优健达成超4亿美元海外授权，聚焦眼科创新性基因疗法
2025年10月9日，苏州星明优健生物技术有限公司（简称“星明优健”）宣布与英国生物科技公司AviadoBio达成战略协议，授予其光遗传学管线UGX202海外独家开发和商业化的独家选择权。星明优健是由复星医药发起设立的“复健资本新药创新基金”于2021年7月孵
被嫌弃的AAV病毒递送系统
安全性问题频出，Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售，Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
又一制药巨头终止AAV基因治疗业务
实际上，渤健早在2023年就降低了基因疗法的优先级。如今，作为持续资本配置策略的一部分，公司将彻底放弃AAV技术。
渤健终止AAV基因疗法研发；加科思董事长及一致行动人增持1亿港币
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
渤健终止AAV基因疗法研发；加科思董事长及一致行动人增持近1亿港币
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
渤健终止AAV基因疗法研发
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
暴涨247%，uniQure基因疗法亨廷顿病关键临床成功；盟科药业第一大股东反对多项提案
9月24日，uniQure宣布，其基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键性 I/II 期研究获得积极顶线数据。该研究达到了预设的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过复合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）测量
临床 药业 基因疗法 uniqure uniqure基因疗法 2025-09-26 10:56 5